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美國麻省總醫院漸凍癥治療新進展:AMX0035可顯著減緩ALS疾病發展進程

【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】2020-06-01作者:厚樸方舟瀏覽次數:0

肌萎縮側索硬化(ALS)也被稱為漸凍癥,這是一種很罕見的進行性神經退行性疾病,會影響大腦和脊髓的神經細胞,臨床上表現為骨骼肌肉萎縮、無力、甚至因呼吸麻痹而死亡。每年大約有6000多名美國人被診斷出患有該疾病,但目前只有兩種藥物被批準用于治療ALS。

肌萎縮側索硬化

▲麻省總醫院Heale-ALS中心,圖源:麻省總醫院官網

2019年12月,CENTAUR 2期臨床試驗達到了主要終點,結果表明,與服用安慰劑的患者相比, AMX0035顯著減慢了肌萎縮性側索硬化癥患者的疾病進展。

CENTAUR研究的首席研究員,麻省總醫院Heale-ALS中心的Sabrina Paganoni博士說:“這項臨床試驗的結果令人鼓舞,根據ALSFRS-R評分量表,服用AMX0035的ALS患者的疾病進展表現出具有統計學意義上顯著延長。” CENTAUR的詳細研究結果將在未來的醫學大會上提交給同行評審。

有關AMX0035

AMX0035是鈉苯丁酸鈉(PB)和去氧膽酸(TUDCA)兩個小分子化合物的組合藥物,減少神經元死亡和功能障礙。AMX0035靶向線粒體和內質網依賴性神經元變性通路,通過調控這些神經疾病的炎癥水平以及神經細胞死亡發揮作用。

▲圖源:麻省總醫院官網

CENTAUR臨床試驗

CENTAUR是一項為期24周,隨機,雙盲,安慰劑對照的II期臨床試驗。2017年6月,CENTAUR臨床試驗開始進行,這是AMX0035在ALS患者中進行的第二階段安全性和有效性研究。該試驗納入了132名年齡在18-80歲的患者,他們出現癥狀的時間不超過18個月。參加者被隨機分配(2:1),每天兩次服用3克PB加1 g TUDCA或安慰劑。他們也可以服用依達拉奉或利魯唑。試驗的主要終點為疾病進展,與安慰劑相比,ALSFRS-R評分量表評估的疾病變化,不良事件和以及24周內使用AMX0035的人數。次要終點包括肌力,肺活量,生存率,氣管切開術的必要性和住院治療等。試驗于2019年9月完成。

試驗結束后,CENTAUR的參與者可以選擇參加開放標簽擴展研究,以接受AMX0035的治療。完成CENTAUR的參與者中,將近90%選擇參加擴展研究。開放標簽擴展研究(CENTAUR-OLE)目前仍在進行中,中期數據將于2020年提交。

2018年8月,AMX0035針對阿爾茨海默氏病的2期臨床試驗開始。該研究在美國的10個地點進行,招募了100名經過生物標志物確認可能是阿爾茨海默氏病或輕度認知障礙的參與者,并將他們隨機分配到未公開劑量的AMX0035或安慰劑中,持續24周。試驗的主要終點是安全性;次要終點包括體積和功能性MRI,認知和精神癥狀,以及未指定的CSF和血漿生物標志物。預計將于2020年夏季取得結果。

2017年9月美國FDA授予AMX0035孤兒藥稱號。

2020年4月29日,歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥委員會(COMP)授予AMX0035治療ALS的孤兒藥資格。

參考文獻:
https://www.massgeneral.org/neurology/als/news/2020-05-14-paganoni-positive-trial-results
https://www.alzforum.org/therapeutics/amx0035
https://www.wsj.com/articles/als-drug-works-in-study-researchers-say-11576558801
https://amylyx.com/2019/12/17/amylyx-pharmaceuticals-announces-amx0035-demonstrated-statistically-significant-treatment-benefit-for-people-with-als-in-the-centaur-trial/
審核:麻省總醫院

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