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為什么免疫療法是這類惡性腦瘤的更優選擇?——專訪小兒腫瘤學家Karin Straathof

【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】發布時間:2020-01-07 10:21 來源:未知打印

編譯 / Dr Hopenoah
審核:英國大奧蒙德街兒童醫院

 

每年,英國約有30名兒童被診斷為 “彌漫內生型橋腦膠質瘤(DIPG)”。DIPG是一種罕見、致命的兒童腦瘤,診斷為這種疾病的患兒平均總生存期約為9個月,1年和2年生存率分別約為30%和<10%,5年生存率<1%[1]。因此,我們迫切需要為這類患兒提供新的治療方法。

 

 

相比放化療,為什么免疫療法是彌漫內生型橋腦膠質瘤等腦瘤治療的更優選擇呢?本次,我們采訪了屢獲殊榮的Karin Straathof醫生。

 

 

 

Q

1

 
恭喜您榮獲由“斯巴克斯(Sparks,英國一所專門為兒科醫療籌資的慈善機構)”資助的“西蒙.紐維爾醫生(Dr Simon Newell)年度早期職業研究員獎”。

 

 Karin Straathof醫生 我感到非常榮幸和幸運!榮獲此獎項不僅意味著我的工作得到了認可,而且對于一直與我合作、教導我的人來說也很重要。因為這是團隊共同努力的結果。

 

 

圖 | GOSH官網

 

 

 

 

Q

2

 

該獎項與“皇家兒科學會和兒童健康學院”合作,一致認可您的免疫療法研究可能產生的潛在影響。那么,什么是免疫療法,它又是如何幫助癌癥患兒的呢?

 

 Karin Straathof醫生 我們的免疫系統自然地識別“外來”細胞,將它們捕殺并消滅。但由于癌癥會影響我們自身的細胞,因此免疫系統通常認為這些細胞是“友好的”,因此不會攻擊它們。我試圖通過重新為免疫細胞進行重新編程來識別和破壞腫瘤細胞,同時讓我們身體的其他健康細胞不受傷害。這就是免疫療法,人為地增強或抑制機體的免疫功能以達到治療疾病目的的治療方法。

 

我們正在研究一種叫做T細胞的免疫細胞。我們想對這些細胞進行修改,使它們在表面產生特殊的分子。這些分子識別癌細胞的特定部分,向T細胞發出信號,指示它們應該將癌細胞捕獲并消滅它們。這些分子被稱為嵌合抗原受體(CARs),因此免疫療法方法被稱為CAR-T細胞療法。

 

CAR-T細胞療法在血液系統腫瘤等惡性腫瘤的治療中取得了顯著的成果,我的研究探索是將免疫療法作為新治療方法,應用在患有大腦和神經系統腫瘤的兒童身上。由于化療藥物通常很難到達位于大腦中的腫瘤,而免疫細胞很容易進入大腦,所以我們認為免疫療法非常適合腦瘤。

 

免疫療法之所以成為腦腫瘤和其它腫瘤更優選擇的另外一個原因是它不會傷害兒童的健康組織。我們希望病愈患兒的同時不引起其他長期副作用,而免疫療法就有可能做到這一點?,F階段,對于很多腫瘤患兒來說還不能進行免疫療法,因為我們需要更多的研究。

“我認為免疫療法將對腫瘤的治療產生重大影響,尤其是兒童腫瘤,因為許多傳統的治療會產生不良副作用。”

 

例如,放療和化療有時會產生副作用,如心臟,腎臟,肺和甲狀腺受損,以及大腦發育受損和發育不育。我認為免疫療法很有可能解決傳統腫瘤治療中的這些缺陷。

 

 

圖 | GOSH官網

 

 

 

 

Q

3

 

您是如何對免疫療法產生興趣的?

 

 Karin Straathof醫生 我一直對臨床工作與研究的結合感興趣。在醫學院期間,我修了綜合學位,學習了臨床醫學和生物醫學科學,重點是學習細胞、器官和系統如何在人體中發揮作用。

 

腫瘤的治療是一個漫長的過程,我想專注于兒童腫瘤學,這樣你就會真正了解兒童及其家人。我喜歡當臨床醫生,但如果你所能提供的治療方法仍然對你的某些患者無效,這種情況會讓人難以接受。而另一方面,我也在不斷研發更新、更好的治療方法來改善這些患者治療的效果,因此,可以在臨床和研究之間達到一種很好的平衡。

 

 

 

Q

4

 

您近日獲得到了“GOSH 慈善” 和 “斯巴克斯(Sparks)”國家研究基金的補助金??梢韵蛭覀兘榻B一下您的研究項目嗎?

 

 Karin Straathof醫生 該資助金正在被用于CAR-T細胞療法患有罕見的腦腫瘤——彌漫內生型橋腦膠質瘤(DIPG)的兒童的研究項目。DIPG是一種生長在重要腦組織周圍的腫瘤,因此無法治療。雖然手術通常是癌癥治療的重要步驟,但仍然有更好的選擇。目前,盡管針對DIPG患兒更好的治療方法進行了大量研究,但診斷后的平均生存期僅為9-15個月。

 

我們認為將CAR T-細胞療法應用于DIPG治療很有潛力,但我們先需要找到僅出現在DIPG細胞上的獨特標記。然后我們可以對T-細胞進行編程以識別這種標記,這樣它們只會破壞癌細胞而不會傷害任何健康組織。

 

為此,我們需要研究DIPG的遺傳密碼,并將其與健康的腦組織進行比較,以找到獨特的標記。

 

我們都是使用捐贈給醫院進行研究的樣本。如果沒有這一研究步驟,我們就無法將T細胞不受威脅地導向腫瘤。在拓展為正式治療之前,我們必須這樣做。

 

 

 

Q

5

 

采訪的結尾,請Karin Straathof醫生談談補助金對于研究的意義?

 

 Karin Straathof醫生 補助金太重要了!因為它可以幫助你構建一組可靠的數據,以證明你的想法是有效且值得深入研究的。只有證明了有效性,你才可以申請其他更大的撥款并進入臨床試驗。每一步都讓我們更接近潛在的新治療方法,并將這些突破性治療方法帶給需要的孩子們。

 

 

參考來源:
[1]http://www.expertreviews.com/doi/abs/10.1586/14737140.7.5.663
[2]https://www.gosh.com.kw/news-articles/interview-karin-straathof-paediatric-oncologist-and-wellcometrustclinician
 

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